Sanità transfrontaliera in UE e malattie rare

Una verità è certa per tutte le malattie rare, ma soprattutto per quelle genetiche gravi. Più velocemente i pazienti ricevono il giusto trattamento, maggiori sono le loro possibilità di essere curati e di vivere una vita piena, 

La Giornata delle Malattie Rare, evento annuale che si celebra ogni anno a febbraio, è un’occasione unica per aumentare la consapevolezza delle malattie rare, che colpiscono circa 30 milioni di persone nell’UE. E’ anche un’occasione per far luce sui risultati scientifici delle terapie geniche e cellulari, che danno nuova speranza ai pazienti che in precedenza avevano poche o nessuna opzione di trattamento.

Tuttavia, sebbene l’approccio dell’UE alla sanità transfrontaliera sia quello di definire un percorso di accesso anche per i pazienti con malattie genetiche rare, purtroppo non è riuscito nel suo scopo.

Sanità transfrontaliera: un percorso vitale per i pazienti affetti da malattie rare

Le terapie geniche e altri medicinali per terapie avanzate (ATMP) richiedono processi di trattamento specialistici. Non possono essere somministrati in un ambiente ospedaliero medio. Sono invece necessari centri di cura altamente specializzati e accreditati, con personale medico specializzato e infermieri che necessitano di una formazione dedicata.

Inoltre, le competenze in materia di malattie e le competenze specialistiche richieste potrebbero non essere ampiamente disponibili in tutti i paesi europei. Ciò rende essenziale un quadro sanitario transfrontaliero funzionante a livello dell’UE per fornire ai pazienti l’accesso a terapie salvavita. 

Un quadro complesso e poco conosciuto che non riesce ad affrontare le specificità delle terapie geniche

I pazienti la cui stessa sopravvivenza dipende da terapie che possono essere erogate solo all’estero devono affrontare una serie di sfide per accedere al trattamento. L’attuale quadro dell’UE è composto da due atti legislativi, che delineano ciascuno un percorso del paziente diverso, ma altrettanto complesso. La “Direttiva sui diritti dei pazienti nella sanità transfrontaliera” e il “Regolamento sul coordinamento dei sistemi di sicurezza sociale”.

Oltre alla scarsa consapevolezza tra medici e pazienti di queste due possibilità, il percorso che va dalla diagnosi al trattamento è costellato da processi onerosi e dispendiosi. Questi influenzano negativamente la mobilità dei pazienti.

Inoltre, l’attuale struttura della Direttiva richiede un pagamento anticipato da parte del paziente. Un’aspettativa irrealistica, evidenziata anche dalla Corte dei conti europea, che è ancor più impensabile nel caso di terapie geniche una tantum di alto valore.

In effetti, questo ha reso il cosiddetto “percorso S2” del Regolamento, l’unico praticabile per i pazienti che cercano l’accesso a terapie geniche in un altro stato membro dell’UE.

Tuttavia, il percorso S2 non è privo di difetti. I pazienti che lo utilizzano per cercare un trattamento pianificato all’estero dovranno affrontare un complesso processo di approvazione con diversi ostacoli da superare. Inoltre, i tempi di approvazione variano in base al paese, da poche settimane a diversi mesi. Rappresentano quindi un ostacolo all’accesso a cure urgenti e potenzialmente salvavita.

Cosa si può fare?

Nel breve termine, per aumentare la consapevolezza tra pazienti e operatori sanitari, è fondamentale che venga stabilita un’unica fonte di informazioni affidabili sulla sanità transfrontaliera, per tutte le parti interessate. Vale a dire, un sito web dell’UE dedicato.

Inoltre, deve essere rimosso l’onere del pagamento anticipato da parte dei pazienti, consentendo la fatturazione diretta tra le istituzioni sanitarie.

Lo sviluppo di linee guida della Commissione, che fissano scadenze armonizzate di revisione che accelereranno i tempi di trattamento nell’UE, contribuirà ad affrontare, in parte, le carenze del percorso S2.

La Giornata delle Malattie Rare ci offre l’opportunità di guardare ai risultati della scienza. Ma è anche importante guardare a ciò che deve ancora essere fatto per aiutare i pazienti ad accedere a trattamenti nuovi e innovativi.

C’è una reale opportunità per l’Unione Europea di agire come uno “sportello unico” per aumentare la trasparenza dei processi e aiutare i pazienti, i medici e i responsabili delle decisioni sanitarie nazionali a navigare nell’attuale complessità del sistema sanitario transfrontaliero.

Negli ultimi anni, la promessa di terapie geniche e cellulari è finalmente diventata tangibile per alcuni pazienti con una grave malattia genetica e rara. Questa promessa diventerà realtà solo se i pazienti potranno ottenere un rapido accesso, prima che la loro malattia progredisca fino al punto di non ritorno.

A lungo termine, l’UE dovrebbe prendere in considerazione nuove politiche più ambiziose. Come l’istituzione di un fondo di solidarietà paneuropeo da cui gli Stati membri potrebbero attingere per finanziare l’accesso alle terapie geniche per i pazienti affetti da malattie rare. Ciò sarebbe in linea con la visione della Commissione europea di creare un’UE più sana, come annunciato nei piani EU4Health a maggio 2020.

https://www.pmlive.com